視網膜退化新藥有譜 拚臨床試驗

 

呂仁博士、李岳章主任及中研院的團隊,開發出利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化的視網膜治療新技術,並榮獲國家科學及「2024年未來科技獎」。 (花蓮慈濟醫院提供)

記者林有清∕花蓮報導

花蓮慈濟醫院眼科部葡萄膜科主任李岳章,參加研究部眼科研究中心主任蔡榮坤與中央研究院基因體研究中心副研究員呂仁博士所帶領的團隊,全球首創「利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化」的視網膜治療新技術,不僅可望為因感光細胞退化導致的視力損失提供創新療法,並榮獲國家科學及技術委員會頒發「2024年未來科技獎」。

據世界衛生組織數據顯示,近1/4無法治癒的失明案例與視網膜退化有關,而現有治療方式仍有限,尤其老年黃斑部病變、糖尿病視網膜病變及夜盲症等,一旦進展至疾病末期,至今尚無有效的治療方法。

李岳章指出,10年前,他還是住院醫師時,在門診遇到不少視網膜退化病人,當時缺乏有效的治療方式使他深感無力,也激發他追求突破的動力;他在8年前加入慈濟大學與中央研究院合作的轉譯醫學學程,期望借助台灣最好的科研環境、結合花蓮慈院的資源,開發出嘉惠患者的新療法。

呂仁、李岳章及中研院的團隊,開發出全球首創利用特定小分子藥物來調控細胞的基因表達,使人類纖維母細胞成功轉化成具電生理功能的視網膜神經細胞。這過程避免使用病毒載體或進行基因改造,並且能在短短5天之內轉化為治療感官細胞退化性疾病,與花蓮慈院眼科研究中心合作的實驗中,利用慈濟大學提供的疾病動物模式,證實治療效果,且無腫瘤生成風險,大幅提升了技術的安全性和療效。

創新的突破點還有藉由此技術製成的視網膜前驅細胞有潛力分化出具有彩色視覺的視錐細胞,能同時恢復黑白與彩色視覺,為感光細胞退化疾病提供了新的治療選擇,且具有重要的創新價值及應用潛力。

目前團隊已完成多項臨床前研究,未來將積極申請新藥臨床試驗,進一步驗證其治療效果。團隊獲得花蓮慈院、中研院等機構支持,但仍需社會各界鼓勵,將這項突破性技術推向臨床應用,造福更多患者。