記者陳柏翰／台北報導
一名52歲男性，患有重度B型血友病，年輕時因反覆關節出血，僅35歲就置換人工關節。近年他使用短效型凝血因子，但原本應1週施打2次的治療在工作繁忙之下無法按時施打，以致仍有疼痛、小出血等問題。直到今年9月，長效型凝血因子納入健保，男子接受1週僅須施打1次的預防性治療後，疼痛狀況降低9成，出血情形獲得改善。
彰化基督教醫院血液腫瘤科教授沈銘鏡表示，血友病是一種因遺傳性基因缺陷，造成血液中缺乏特定凝血因子，導致先天性血液凝固異常的出血疾病。其中較為常見的A型與B型血友病主要由X染色體隱性遺傳。
他指出，國內缺乏第九凝血因子的B型血友病病友，約占12%。據統計，B型血友病患若發生出血才接受治療的平均年出血率高達37.3次，其中又以關節部位出血最為常見，出血頻率高達近8成。若長期反覆的關節出血可能導致血友病關節病變，對患者生活品質造成嚴重影響。
沈銘鏡說，相較於A型血友病，B型患者治療史上一直以來是相對弱勢的。早年B型患者只能使用冷凍血漿；後期B型患者也只能補充純度較低的凝血酶複合濃縮物第九因子濃縮劑。而上述血漿製劑可能含有病毒，存有感染風險。
所幸，近年血友病治療已進入基因工程時代，隨著長效型第九凝血因子問世並納入健保給付，患者1週僅需注射1次，不僅帶來便利也獲得更長時間的完整保護。
台北醫學大學附設醫院血友病中心主任張家堯說，目前預防性注射第九凝血因子為重度B型血友病之標準療法，透過定期注射固定劑量的凝血因子，以達到預防關節自發性出血、減緩血友病關節惡化、維護關節健康，並提高病人生活品質。
由於長效型第九凝血因子由於注射次數減半，患者生活品質及治療順從性大幅提升，此外半衰期較短效型提升3-5倍，降低關節損傷風險，每年自發性出血也大幅減少。
然而，張家堯也提醒，B型血友病預防性治療，還是應同時考量維持較高的最低凝血因子濃度、又具備有保護效應為宜，不建議以第九凝血因子的最低濃度作為單一指標。呼籲患者應與治療團隊共同討論多項治療目標，依其個人出血發生率與關節狀況，訂定個人化的預防性治療。