記者陳柏翰∕台北報導
健保署21日指出，將擴大罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付，共擬會通過同意擴增給付範圍，適用對象將從現行1成提升至5成。
健保署於今年2月16日召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，通過了多項用藥提供病人臨床治療選用，包括「放寬脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）治療藥品給付範圍」、「罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥可供選擇」及「調高躁病必要藥品健保支付價格」。
健保署表示，為滿足罕見疾病病友的期待，用於治療SMA之含nusinersen成分之注射藥品，因具臨床實證及給付效益，經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM大於等於15者」。
另一SMA新藥為含risdiplam成分之口服液劑，其給付條件與含nusinersen成分藥品相似，依目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。
健保署說，擴增給付範圍後，患者從「有藥可用」變成「有藥可選」，據統計，約有200名SMA病人受惠，約為所有SMA病人的2分之1。在共擬會代表同意後，預估給付新制有望最快5月前上路，擴大給付條件。
此外，這次共擬會還通過罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥，會中委員考量新藥與現行健保收載含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。