記者陳柏翰∕台北報導
罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥價格高昂，今年8月起納入健保給付，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。健保署指出，未來將依年份、採分期付款，確定有成效才會給付，首度採取此模式，研判對健保總額衝擊較小。
國內8月起將SMA基因治療藥納健保給付，1劑要價新台幣4900萬元，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。基因治療藥物用藥後需每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年需總評估追蹤1次，至少追蹤10年。
健保署副署長蔡淑鈴表示，SMA基因治療藥以「年」付款，需確定藥物對病人有療效，才會付下一期款項，這是健保首次對藥廠採取分期付款模式。除了基因針劑，健保還給付背針、口服等2種治療SMA的藥物，因要價沒有那麼高，未使用分期付款。
對於病友團體提出擔憂天價的SMA基因治療藥物，恐排擠其他罕見疾病健保用藥權益，建議應設獨立經費，蔡淑鈴說，採納分期付款正是考量財務衝擊影響，SMA一次性付清對當年總額衝擊很大，但如果分期付款，對總額衝擊就較小。
她指出，「若沒療效還要付款，就是錢沒花在刀口上」。這次SMA基因治療藥物分期付款經驗，將為健保制度奠定新基礎，高單價癌症細胞治療、基因治療等，未來都可以參照，採取長期追蹤，根據療效付款。
蔡淑鈴也說，現階段已有許多新療法正在研議分期付款，其中結合基因編輯、細胞治療多樣新興技術的CAR-T治療已在討論中，「接近有結論了」，有望成為難治型或復發型血癌病友治療新曙光。由於與廠商協議尚未完成，是否今年就能定案還不方便透露。