記者陳柏翰∕台北報導
罕見疾病「泛視神經脊髓炎」會對患者視神經、脊髓及腦幹造成損傷。健保署3日指出，已將泛視神經脊髓炎新藥納入健保給付，新制於10月起上路，預估約121名病人受惠，平均人年藥費逾新台幣200萬元，健保每年挹注約2.42億元。
健保署表示，泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，會對視神經、脊髓以及腦幹造成損傷，病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題，由於會反覆發作，需要他人的協助與照護。
過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎之藥品，只能以全身性免疫抑制劑，如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療，且副作用大，盼導入該藥將有效降低復發情形及改善生活品質。
對此，全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議在8月17日開會討論。其中，含satralizumab及inebilizumab成分的生物製劑用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性泛視神經脊髓炎，納入健保可行性。
健保署說明，該款新藥是單株抗體，屬於精準治療，能夠直接阻斷患者自體免疫發炎反應，相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑，臨床實證顯著降低復發率，甚至可減少7至9成復發風險，專家認同新藥具給付效益，同意將治療泛視神經脊髓炎的2項單株抗體生物製劑藥品納保。
健保署強調鑒於罕見疾病的特殊性及需求性，今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥，朝向100%執行率」，持續會在有限健保資源積極向廠商爭取最合理之價格，將具臨床實證及給付效益之藥品優先納入給付。